重磅!首个中国籍体内基因疗法获FDA孤儿药认定,纽福斯为LHON患者带来光明新希望​
2020-09-27 9:21:22
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2020年9月24日,武汉纽福斯生物科技有限公司全资子公司Neurophth Therapeutics,Inc.宣布其明星产品NR082(NFS-01项目)获美国FDA孤儿药认定(ODD),用于治疗ND4突变引起的Leber’s遗传性视神经病变。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证

Leber’s遗传性视神经性病变(Leber’s Hereditary Optic Neuropathy,LHON)是一种由线粒体基因突变所引起的母系遗传性视神经退行性病变,由德国学者Leber于1871年首次报道,目前全球患者约60万人,其中中国约10万人。

LHON是致盲性疾病之一,疾病好发于青中年男性,临床表现为双眼同时或先后急性或亚急性无痛性视力减退乃至丧失,同时可伴有中心视野缺损及色觉障碍。LHON目前尚无有效方法治疗,约70%-90%的LHON由G11778A的ND4突变引起,随着基因治疗的发展,基于AAV技术的LHON的基因治疗成为可能。

图源 | 纽福斯官网

纽福斯首席执行官陆英明博士表示:“由于没有有效的治疗方法,目前ND4突变相关的LHON患者生活质量非常差,大量的临床需求没有被满足。NR082是纽福斯开发的第一个候选药物,使用重组腺相关病毒血清型2递送经过生物工程改造的ND4基因(rAAV2-ND4),通过单次玻璃体内注射,基因在细胞内表达,有效补充由于内源ND4基因突变所引起的功能缺失。通过这种基因治疗手段,线粒体呼吸链的电子传递功能得到了维持,ATP合成的增加恢复了线粒体的正常功能,继而提高神经节细胞的感官功能,改善LHON患者视力。”

陆博士还补充道:“孤儿药认证的意义在于监管机构认识到像LHON这样的罕见病存在未被满足的临床需求,本次对NR082的认定将在一定程度上降低新药研发投入,加快推进临床试验及上市注册进度。纽福斯致力于通过基因疗法的单次治疗,从根本上解决病因,改变患者的生活质量。”

纽福斯创始人、董事长兼首席科学官李斌教授展望道:“NR082获得美国FDA的孤儿药认证,进一步坚定了我们聚焦眼科罕见病的基因治疗,研发更多眼科遗传性疾病治疗药物,为全球眼遗传病患者带来光明。”

图源 | 纽福斯官网

纽福斯作为一家临床阶段的高科技创新企业,2018年入选3551光谷人才计划,公司致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。借助于成熟的AAV眼科基因治疗技术平台和创始团队数十年对眼科领域的深入理解,纽福斯已建立丰富的产品管线,包含针对遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目,从眼科罕见病逐步扩展到眼科常见病。公司正在筹建符合国际标准的基因治疗药物的GMP产业化生产平台,并计划建设眼科基因治疗转化中心,立志成为全球眼科基因治疗的引领者,惠及全球病患。

(资料来源:医麦客News)