睿健医药:以1.2倍速冲刺创新药研发
2020-12-30 8:47:22
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对大众来说,一款创新药的出现是福音;对研发者来说,则是一场持续十数年的技术创新马拉松。

睿健的细胞荧光染色,体现了高纯度成体细胞诱导和定向分化技术

睿健医药预计在2021年底,完成首条人源多巴胺能前体细胞治疗帕金森病在研管线——NouvNeu001的IND(新药临床试验)申报工作。这不仅是睿健医药创业3年多的高光时刻,也是诱导性多能干细胞药物研发领域的重要突破。

相较创新药研发常规“马拉松”赛程,睿健医药的研发速度已加快了100%-120%。

睿健医药联合创始人蔡萌博士

作为一家基于AI设计的成体细胞药物开发的新药研发企业,武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)于2018年初在光谷生物城开展运营,2020年7月获得数千万元Pre-A轮融资,得到了健民、人福等本土医药产业基金的支持。2020年10月,又获得我国化学发光IVD领域巨头深圳新产业旗下投资基金的追加投资。融资所获资金即用于NouvNeu001的临床前安全性评价及IND申报工作等。

细胞药物研发领域按占比划分,是一个典型的金字塔结构——90%以上的研究集中在基座的间充质干细胞领域,5%为嵌和抗原受体(CAR-T)细胞免疫疗法。睿健医药的研发方向,则处在金字塔尖上的诱导干细胞领域,覆盖神经退行性疾病、代谢系统疾病及罕见病等多个领域。

睿健医药从人体皮肤、血液、尿液中提取细胞进行诱导,并进行定向分化得到不同功能细胞,以实现对人体衰老死亡的细胞或组织进行补充修复,达到疾病治疗的效果。这种疗法被形象地称为“再生医学”,是目前世界上医学发展的最新前沿。

诱导性多能干细胞简称iPS细胞,和经典的胚胎干细胞技术和体细胞核移植技术不同,iPS技术不使用胚胎细胞或卵细胞,因此没有伦理学问题。又因为可用患者自己的体细胞制备专有干细胞,也避免了可能的免疫排斥问题。

睿健医药的研发还有许多前置定语,比如AI设计、小分子驱动、高纯度定向分化等,这些关键词展现的是睿健医药的技术核心竞争力,拓宽了其护城河的宽度和深度。

“中国医疗市场对诱导性多能干细胞衍生的功能细胞有着巨大的需求,在脊椎损伤、帕金森、视神经退化、糖尿病、肿瘤等疾病治疗的应用上前景广阔。”睿健医药联合创始人蔡萌博士介绍,目前该治疗方案已在临床前研究得到了充分验证,未来有望作为通用型药物陆续推出,填补行业空白。

2006年日本科学家山中伸弥在《细胞》杂志上率先报道了iPS相关研究,2012年他因此项突破性研究获得诺贝尔生理学和医学奖。

8年过去了,据《自然》等杂志报道,目前世界范围内只有少数患者接受了iPS疗法,更多未知正在探索过程中。

“光谷给了我们一块安静的创新土壤,希望借助诱导多能干细胞技术的力量,呵护更多人的健康,这也是公司名称‘睿健’的寓意所在。”蔡萌说,基于中国本土的全球性原创创新,是他回国创业的初心所在。

目前,睿健的创新药已成功具备单位生产6000人份药物的工业化量产能力。

(资料来源:中国光谷)